CRISPR-Cas9 İLE NADİR KAN HASTALIKLARININ TEDAVİSİNDE YENİ UMUT

X Bağlantılı Kronik Granülomatoz (X-CGD)  Genetik Hastalığı Olan Hastalardan Alınan Hematopoietik Kök Hücrelerin CRISPR-Cas9 İle Onarımı.

Bilim adamları, X bağlantılı kronik granülomatöz hastalık (X-CGD) adı verilen nadir bir genetik immün yetmezlik bozukluğu olan hastalardaki kan yapan kök hücrelerdeki bozuk bir geni onarmak için yeni bir yaklaşım geliştirdiler. X-CGD hastalığına neden olan CYBB mutant genin CRISPR-Cas9 ile düzeltilmiş. Düzeltilen fare kök hücreleri tekrar hasta hücrenin alındığı farelere transfer edildi, bu gen düzenlemesi yapılmış kök hücreler normal olarak işlev gören beyaz kan hücrelerine dönüştü; bu strateji potansiyel olarak bu hastalığa yakalanmış insanların tedavisinde kullanılabileceğini düşündürüyordu.
Bilim adamları, X-CGD'li insanlar için bu yaklaşımı klinik bir tedaviye dönüştürme nihai hedefi ile ek çalışmalar yapmayı planlıyor. Gen düzeltmesine yönelik bu yaklaşımın orak hücre anemisi gibi tek bir gendeki mutasyonların neden olduğu diğer kan hastalıklarına da uygulanabileceğini önermektedirler.

Haber: Prof. Dr. Haydar BAĞIŞ

Kaynak:
SS De Ravin, L Li, et al. CRISPR-Cas9 gene repair of hematopoietic stem cells from patients with X-linked chronic granulomatous disease. Science Translational Medicine DOI: 10.1126/scitranslmed.aah3480 (2017).